• La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más común
  • Afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo
  • Actualmente no hay disponible ninguna terapia para restaurar la función
  • Bayer está aplicando un enfoque doble para ofrecer terapias transformadoras con una célula y un candidato a terapia génica en ensayos clínicos

Bayer AG anunció hoy que BlueRock Therapeutics (BlueRock), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica y subsidiaria de propiedad absoluta de Bayer AG, administró con éxito la primera dosis de sus neuronas dopaminérgicas derivadas de células madre pluripotentes, llamadas DA01, a un paciente con enfermedad de Parkinson en su estudio clínico de Fase 1 de etiqueta abierta.

Paralelamente, Asklepios BioPharmaceutical Inc. (AskBio), empresa de terapia génica con virus adenoasociado (AAV) de propiedad absoluta de Bayer, también tiene como objetivo proporcionar terapias avanzadas para la enfermedad de Parkinson, un programa de terapia génica. Este programa actualmente está reclutando y evaluando pacientes en un estudio clínico de Fase 1b en curso.

“El potencial de los candidatos clínicos de BlueRock y AskBio para tratar la enfermedad de Parkinson podría ser inmenso”, dijo Wolfram Carius, Head de Terapia Celular y Génica de Bayer. “Por primera vez, podría ser posible detener y revertir esta enfermedad degenerativa y realmente ayudar a los pacientes con su alta necesidad médica insatisfecha. Todavía estamos en las primeras fases de los ensayos clínicos, pero estamos apasionadamente comprometidos con el avance de la ciencia revolucionaria para mejorar drásticamente las vidas de los pacientes que han estado esperando durante demasiado tiempo por tratamientos innovadores”.

La enfermedad de Parkinson es el trastorno del movimiento neurodegenerativo más común y afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. Es causada por daño de las células nerviosas en el cerebro, lo que lleva a niveles reducidos de dopamina (un neurotransmisor involucrado en procesos como la memoria o el movimiento). La enfermedad a menudo comienza con un temblor en una mano. Otros síntomas incluyen rigidez, calambres y discinesias (movimientos involuntarios, erráticos y retorcidos de la cara, brazos, piernas o tronco).

Los sustitutos de la dopamina, como la levodopa, se utilizan comúnmente para mitigar los síntomas de la enfermedad, pero su efecto disminuye a medida que la enfermedad progresa y actualmente no existe un tratamiento modificador de la enfermedad disponible. Al enfocar la enfermedad en su causa raíz, las terapias celulares y génicas tienen como objetivo ir más allá de los tratamientos sintomáticos.

Utilizando auténticas neuronas dopaminérgicas, BlueRock tiene como objetivo reinervar las regiones afectadas del cerebro humano y revertir el proceso degenerativo, restaurando potencialmente la función motora. El ensayo clínico de BlueRock inscribirá a diez pacientes en sitios en los Estados Unidos (EE. UU.) y Canadá. En este estudio, los pacientes se someten a un trasplante quirúrgico de las células productoras de dopamina en el putamen, una estructura cerebral profunda afectada por la enfermedad de Parkinson.

El objetivo principal del estudio de Fase 1 (NCT04802733) es evaluar la seguridad y la tolerabilidad del trasplante de células DA01 un año después del trasplante. Los objetivos secundarios del estudio son evaluar la evidencia de la supervivencia de las células trasplantadas y los efectos motores en uno y dos años después del trasplante, evaluar la seguridad y tolerabilidad continuadas a los dos años y evaluar la viabilidad del trasplante.

El enfoque de AskBio consiste en un VAA que administra el gen del factor neurotrófico derivado de la línea celular glial humana (GDNF) a las neuronas dentro del putamen, lo que da como resultado la expresión y secreción de la proteína GDNF en las regiones del cerebro afectadas por la enfermedad de Parkinson. Los experimentos a largo plazo utilizando AAV-GDNF mostraron que la expresión sostenida de GDNF puede promover la regeneración de neuronas del mesencéfalo y una recuperación motora significativa en modelos de roedores y primates no humanos.

El estudio clínico de AskBio actualmente está reclutando y evaluando pacientes en la Fase 1b en los EE. UU. para evaluar la seguridad y la eficacia preliminar. Se ha inscrito un total de 10 pacientes desde el inicio del estudio de Fase 1b (NCT04167540) en agosto de 2020.

Sobre Bayer

Bayer es una empresa global con competencias básicas en los campos de las ciencias biológicas del cuidado de la salud y la nutrición. Sus productos y servicios están diseñados para ayudar a las personas y al planeta a prosperar apoyando los esfuerzos para superar los principales desafíos que presenta una población mundial en crecimiento y envejecimiento. Bayer está comprometida con impulsar el desarrollo sostenible y generar un impacto positivo en sus negocios. Al mismo tiempo, el Grupo tiene como objetivo aumentar su poder adquisitivo y crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca Bayer es sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad en todo el mundo. En el año fiscal 2020, el Grupo empleó a unas 100.000 personas y tuvo unas ventas de 41.400 millones de euros. Los gastos de I+D antes de artículos especiales ascendieron a 4.900 millones de euros. Para obtener más información, accede a www.bayer.com.

Sobre AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una subsidiaria de propiedad total y operada de forma independiente de Bayer AG adquirida en 2020, es una compañía de terapia génica AAV totalmente integrada dedicada al desarrollo de medicamentos que salvan vidas y curan enfermedades genéticas. La compañía mantiene una cartera de programas clínicos en una amplia gama de indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas con una línea en fase clínica que incluye tratamientos para la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Parkinson y la insuficiencia cardíaca congestiva, así como indicaciones clínicas sin licencia para la hemofilia y la distrofia muscular de Duchenne. La plataforma de terapia génica de AskBio incluye Pro10™, un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria, y una extensa biblioteca de cápsides y promotores de AAV. Con sede mundial en Research Triangle Park, Carolina del Norte, y sede europea en Edimburgo, Reino Unido, la compañía ha generado cientos de cápsidas y promotores AAV patentados de tercera generación, varios de los cuales han entrado en pruebas clínicas. Fundada en 2001 y pionera en el campo de la terapia génica, la empresa posee más de 500 patentes en áreas como la producción de AAV y cápsidas quiméricas y autocomplementarias. Obtenga más información en www.askbio.com o sigue LinkedIn.

 

Sobre BlueRock Therapeutics

BlueRock Therapeutics es una empresa de terapia celular diseñada con la misión de desarrollar medicamentos regenerativos para enfermedades intratables. La plataforma de células+genes de la compañía permite la creación, fabricación y entrega de terapias celulares auténticas con funcionalidad diseñada mediante el aprovechamiento simultáneo de la biología celular pluripotente y la edición del genoma. Esto permite un enfoque en el que, en teoría, se puede fabricar cualquier célula del cuerpo y cualquier gen del genoma se puede diseñar con fines terapéuticos. La plataforma es de amplia aplicación, pero la empresa se centra hoy en día en neurología, cardiología e inmunología. En agosto de 2019, Bayer AG adquirió la empresa por un valor empresarial de 1.000 millones de dólares en pagos iniciales y por hitos. Para BlueRock, esto marca el siguiente paso en el viaje para demostrar que la enfermedad degenerativa es reversible y para llevar sus nuevos y revolucionarios medicamentos a los pacientes que los necesitan desesperadamente. Para más información visite bluerocktx.com.

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